缺醫(yī)少藥是中國老百姓面臨的嚴峻事實。以抗癌新藥為例，中國患者往往需要等待超過5年，才能用上國外新療法。如今，這一局面將會得到有效扭轉。

中國醫(yī)藥行業(yè)迎來重大利好政策。10月8日，中共中央辦公廳和國務院辦公廳聯合印發(fā)《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡稱《意見》)。這是繼2015年8月《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》之后，又一個深化藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革的綱領性文件，對我國醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新發(fā)展具有里程碑意義。

“作為醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)我們倍感鼓舞，慶幸趕上了中國醫(yī)藥創(chuàng)新最好的時代。”貝達藥業(yè)股份有限公司董事長兼CEO丁列明在接受科技日報記者采訪時說。

丁列明表示，《意見》大力推進藥品監(jiān)管制度改革，有望進一步加快新藥上市流程，滿足中國廣大老百姓的用藥需求。

臨床試驗

機構資格由認定改為備案

“《意見》的核心就是鼓勵創(chuàng)新，著力點在于解決公眾的用藥問題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，當醫(yī)生在給患者治病的過程當中能夠有更多的選擇。”9日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局就《意見》相關情況舉行發(fā)布會，該局副局長吳湞在會上說。

長期以來，藥物審批的滯緩冗長，已很大程度制約藥物創(chuàng)新，業(yè)界一直呼吁改革。

對此，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品、化妝品注冊司司長王立豐表示，臨床試驗機構的資源相對緊缺，是制約我們藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個深層次問題。

“此次改革第一項就是將臨床試驗機構資格認定改為備案制，這是我們臨床試驗改革的一項重要內容。”王立豐說，大家都知道，藥物研發(fā)最重要的一個環(huán)節(jié)就是臨床試驗，耗時時間長，投入成本高。當前，我國二級以上的醫(yī)療機構已經超過1萬家，三級以上的醫(yī)療機構有2000多家，但是現在能夠做藥物臨床試驗的機構通過認定的只有600多家，特別是能夠承擔Ⅰ期臨床試驗的機構僅有100多家，某種程度上成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。

王立豐認為，目前臨床試驗機構的認定不能滿足創(chuàng)新的需求，特別是現在臨床機構還承擔著大量的醫(yī)療任務，所以在臨床機構里面如果能夠分割出一些來承擔藥物臨床試驗，就顯得尤為重要。臨床試驗機構由認定改成備案，這樣可以減少環(huán)節(jié)，提高效率。

“這樣的改革，也調整了監(jiān)管模式，將針對機構的認定改為圍繞試驗藥物全過程檢查，使臨床試驗監(jiān)管的針對性更加明確、清晰，唯能力而不唯機構。”王立豐說，同時通過鼓勵社會力量投資設立臨床試驗機構等措施，切實拓展臨床試驗機構的數量，提高臨床試驗研究者的積極性，有效的緩解醫(yī)療和科研的矛盾。

新藥審批

接受境外臨床試驗數據

眾所周知，缺醫(yī)少藥是中國老百姓面臨的嚴峻事實。2004—2014年內的數據表明，全球創(chuàng)新藥物進入中國面臨嚴重的滯后問題。這段時間內，美國獲批的291個新分子實體(NME)只有79個成功進入中國，比例不到30%。即便獲批，這些新藥也往往需要經歷漫長的審批過程。以抗癌新藥為例，中國患者往往需要等待超過5年，才能用上這些療法。

如今，這一局面將會得到有效扭轉。

《意見》特別強調，要“加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評審批”，“鼓勵新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械研發(fā)，對國家科技重大專項和國家重點研發(fā)計劃支持以及由國家臨床醫(yī)學研究中心開展臨床試驗并經中心管理部門認可的新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械，給予優(yōu)先審評審批”。同時，在新藥的審評審批過程中，境外的臨床試驗數據也能被用于申報注冊申請。

王立豐解釋說，在境外多中心臨床機構取得的臨床試驗數據，符合我國藥品注冊要求的，可以用于在我國申報注冊。目的是要減少重復試驗，降低研發(fā)成本，提高上市效率，讓我國百姓早日用上新藥。

“接受境外臨床數據不僅僅有利于國外的企業(yè)，也有利于國內的創(chuàng)新型企業(yè)，這是一個雙贏。”王立豐說，國內已有一批創(chuàng)新型企業(yè)走出了國門，到國外，特別是到美國、日本、歐盟等開展藥品注冊，他們在國外注冊，臨床試驗數據也可以用于在我國進行藥品注冊，這樣就可以減少重復臨床試驗，提高效率，降低研發(fā)費用，也可以減少一些國外藥在中國上市的延時期。

在丁列明看來，新政加快了醫(yī)藥創(chuàng)新與國際接軌，為中國患者盡早用上全球最新治療藥物增添了可能，也為中國創(chuàng)新藥走向全球鋪平了道路。如貝達于2014年與美國Xcovery公司達成戰(zhàn)略合作，共同研發(fā)新一代靶向抗癌藥“Ensartinib”，目前該藥物正在開展全球多中心Ⅲ期臨床研究，接受境外臨床試驗數據政策的推行將極大地節(jié)省新藥研發(fā)成本和上市時間，助力中國企業(yè)研發(fā)的創(chuàng)新藥在全球的同步上市，給全球的患者帶來福音。