成骨不全癥、黏多糖、血友病、結節性硬化癥、白化病……對于公眾而言，這些詞語聞所未聞，但對于當事人來說，確實則如棄之不去的包袱。據媒體報道，清遠市人民醫院每個專科里大約有一至兩名罕見病患者，他們很難享受到正常疾病一樣的治療，更需要社會的關懷和救助。

罕見病，顧名思義就是指患病率很低、很少見的疾病。我國目前有1000萬-1500萬的罕見病患者，這些病人不但要忍受疾病折磨，還要面對各種壓力：無藥醫治的困境、沒錢可治的無奈、社會保障的缺失以及周圍人的歧視，以致鐘南山稱他們為“弱勢中的弱勢”。

由于罕見病群體較小，相關研究也少，很少有企業愿意去研制治療罕見病的藥物，“無利可圖”導致藥廠和醫療機構沒有開發治療方法和藥物的經濟動力；即使研制出對癥藥品，由于患者市場較小，其價格也是高得驚人，絕非患者所能承受。所以無藥治、沒錢醫是國內的罕見病患者面臨的最大難題。

目前，大多數罕見病還沒有治療方法，比如結節性硬化癥，國內是無藥可治的，目前只能通過慈善組織捐贈國外進口的雷帕霉素給患者進行外用，取得的效果還不錯。雖然國內也有雷帕霉素，但是其在國內通過臨床安檢的適應癥不包含罕見病，醫生給病人開是違法的，只能通過慈善組織捐贈分發給各醫院使用。

此外，清遠目前暫無針對各項罕見病的民間協會或公益組織，罕見病患者難以找到互助互扶的團體。針對罕見病的投入，也幾乎為零。罕見病患者，無疑被“邊緣化”了，不管是現有治療還是疾病研究，罕見病患者確實難以引起矚目。

更為關鍵的是，在社會保障這塊，清遠沒有針對罕見病設立的特殊醫保。罕見病患者以個體出現時，根據各個病種不同、患病程度不同，申請大病醫保走普通大病的流程。比如，有些罕見病必須要用進口藥，花費很大，而由于進口藥都不能享受醫保，患者的治療費用基本上都是自己承擔，不少家庭貧困的患者就由于沒有經濟能力承擔昂貴的醫藥費用而停止了治療。

與其他疾病不同，罕見病患者的疾病一般都是終生伴隨，由于國內藥物藥效有限，患者不得不采用進口藥，卻要面臨報銷困難的尷尬。筆者認為，清遠醫保政策不妨效仿上海、浙江等地適度進行調整，對罕見病患者多些關懷，允許進口藥享受報銷政策，尊重患者的基本生存權和健康權。