正如沒有一雙鞋子可以滿足所有人的腳，一種藥品也無法對所有人適用。經(jīng)驗(yàn)性用藥、千篇一律的用藥模式將在未來逐步被打破，取而代之的是個性化用藥。是時，精準(zhǔn)醫(yī)療開始走入人們的視野。

目前在臨床領(lǐng)域，精準(zhǔn)醫(yī)療已涉及無創(chuàng)產(chǎn)前、輔助生殖、單基因病、新生兒篩查、腫瘤個體化治療、遺傳性腫瘤篩查、心血管病篩查、血液病篩查等，其中腫瘤治療被業(yè)內(nèi)視為未來最大的市場。

傳統(tǒng)用藥模式將被改變

對于精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)，業(yè)內(nèi)有著多種見解。據(jù)哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬波士頓兒童醫(yī)院教授吳柏林介紹，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)源自于基因組學(xué)，是指通過基因、分子水平上應(yīng)用基因組學(xué)以及所衍生的各種組學(xué)（蛋白質(zhì)組學(xué)、代謝組學(xué)、表現(xiàn)基因組學(xué)等）來診斷病因或檢測出治病目標(biāo)，使得本來“千篇一律”的治療方案有可能轉(zhuǎn)變成為針對個體病因的有效治療。

“千人一藥”不僅給患者帶來麻煩，也會造成資源浪費(fèi)，通過個體化基因檢測可節(jié)省后續(xù)的醫(yī)療成本，已經(jīng)成為業(yè)內(nèi)共識。市場預(yù)計(jì)，2015年全球精準(zhǔn)醫(yī)療市場規(guī)模近600億美元，今后五年增速預(yù)計(jì)15％，是醫(yī)藥行業(yè)整體增速的3－4倍，其中基因測序行業(yè)增速將超過20％。

目前在全球范圍內(nèi)，美國處于精準(zhǔn)醫(yī)療的第一梯隊(duì)。今年初，奧巴馬更是將其上升為國家戰(zhàn)略，提議在2016財(cái)年投入2.15億美元推動精準(zhǔn)醫(yī)療發(fā)展。

與此同時，國內(nèi)有關(guān)政策也在不斷探索中。今年7月份，國家衛(wèi)計(jì)委發(fā)布《藥物代謝酶和藥物作用靶點(diǎn)基因檢測技術(shù)指南（試行）》和《腫瘤個體化治療檢測技術(shù)指南（試行）》，被市場解讀為政府為實(shí)質(zhì)性開展基因檢測及精準(zhǔn)醫(yī)療開閘的信號。在《腫瘤個體化治療檢測技術(shù)指南（試行）》中，主管部門再度肯定通過檢測腫瘤患者生物樣本中生物標(biāo)志物的基因突變、基因SNP分型、基因及其蛋白表達(dá)狀態(tài)來預(yù)測藥物療效和評價預(yù)后，指導(dǎo)臨床個體化治療的做法，并推薦腫瘤患者治療前進(jìn)行基因檢測，指導(dǎo)醫(yī)生用藥方案。

“將來的趨勢，腫瘤的治療一定是從精確的計(jì)算開始，然后有一個精準(zhǔn)的診斷，最后給我們帶來一個精準(zhǔn)的治療效果。”上海藥明康德新藥開發(fā)有限公司高級副總裁茅矛給出預(yù)判。

作為上述指南起草人之一的中南大學(xué)教授張偉表示，精準(zhǔn)醫(yī)療不僅針對疾病患者，還可應(yīng)用于健康預(yù)防：比如藥物基因組學(xué)，即在正確的時間采用正確的劑量，另外還涉及疾病預(yù)測、產(chǎn)前診斷、新生兒基因檢測等。未來，檢測設(shè)備可能就像一個小型的血糖儀方便攜帶，但從目前來看，還需要一段時間。

精準(zhǔn)醫(yī)療獲大資金注入

從藥物研發(fā)角度出發(fā)，理想中的精準(zhǔn)醫(yī)療是實(shí)現(xiàn)以患者個人基因組信息為基礎(chǔ)的治療方針，把握治療效果或毒副作用等應(yīng)答的個性化差異，對每個患者進(jìn)行最適宜的療法。隨著測序技術(shù)及大數(shù)據(jù)分析能力的提高，涉足精準(zhǔn)醫(yī)療的企業(yè)數(shù)量日增。

思路迪醫(yī)藥科技集團(tuán)2010年在上海注冊成立，公司專注于腫瘤精準(zhǔn)預(yù)防、腫瘤精準(zhǔn)治療和新藥研發(fā)三大領(lǐng)域。據(jù)了解，思路迪在前三輪數(shù)億資金的支持下，建立了獨(dú)特的大規(guī)模原代腫瘤細(xì)胞開發(fā)平臺和人源化腫瘤動物模型平臺。其中，肝膽系統(tǒng)腫瘤臨床前藥物開發(fā)平臺已經(jīng)建成，目前已完成3個臨床前化合物的遴選，未來一至二年陸續(xù)進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

目前腫瘤基因組已發(fā)現(xiàn)2000個已知和潛在的基因靶點(diǎn)，上百個腫瘤驅(qū)動基因已被確證，但真正完成靶點(diǎn)藥物開發(fā)的并不多。不久前又獲得第四輪融資的思路迪，對腫瘤精準(zhǔn)醫(yī)療有了自己的商業(yè)模式，即依托大數(shù)據(jù)拓展腫瘤預(yù)防、診斷和新藥開發(fā)業(yè)務(wù)，把腫瘤預(yù)防、診斷到新藥開發(fā)做成一個閉環(huán)。“閉環(huán)的好處，在于環(huán)節(jié)間緊密聯(lián)系，以患者基因組大數(shù)據(jù)出發(fā)的逆向思維指導(dǎo)的新藥開發(fā)將大大提高成功率，降低開發(fā)風(fēng)險。”前FDA藥品審評中心資深新藥審評官、思路迪集團(tuán)CEO龔兆龍博士如是解釋。

據(jù)媒體披露，思路迪創(chuàng)始人熊磊博士向外界披露，融資用途是腫瘤精準(zhǔn)預(yù)防業(yè)務(wù)落地推廣、加速精準(zhǔn)治療業(yè)務(wù)全國布局、推進(jìn)已有的數(shù)個腫瘤精準(zhǔn)藥物的臨床前開發(fā)和臨床申報工作、加大數(shù)據(jù)建設(shè)的力度。可見，思路迪采取的是從預(yù)防、診斷和新藥各領(lǐng)域多點(diǎn)出擊的戰(zhàn)法。

此外，思路迪本輪融資引入天士力。作為至今為止唯一一家來自于制藥領(lǐng)域的戰(zhàn)略投資機(jī)構(gòu)，天士力方面更是派出資深投資顧問出任思路迪董事。由此，未來雙方達(dá)成戰(zhàn)略合作關(guān)系、共同完成精準(zhǔn)藥物研發(fā)和藥物營銷，或不只停留于揣測。

熱鬧背后問題多

“奧巴馬的精準(zhǔn)醫(yī)療概念一出，美國當(dāng)?shù)剡€相對冷靜，中國卻是呈現(xiàn)了一片火熱的景象，遍布各個角落，甚至連鄉(xiāng)鎮(zhèn)醫(yī)院都號稱要做精準(zhǔn)醫(yī)療。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)中心也如雨后春筍般成立，在業(yè)內(nèi)不談幾句精準(zhǔn)醫(yī)療，生怕被認(rèn)為不懂科學(xué)。”遺傳生物學(xué)家、中國科學(xué)院院士賀林近日在上海“國際精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)與未來健康前沿研討會”上，對于當(dāng)前熱到發(fā)燙的精準(zhǔn)醫(yī)療潑了幾分涼水。

賀林指出，精準(zhǔn)醫(yī)療不應(yīng)泛用也不應(yīng)濫用，如何讓用藥模式從經(jīng)驗(yàn)性用藥（A不行，用B，B不行，再用C……）向個性化用藥（針對A、B、C人群用藥）模式的穩(wěn)健轉(zhuǎn)變，需要在實(shí)踐中進(jìn)行冷思考，而非“大躍進(jìn)”式的投入，從而真正為健康做出貢獻(xiàn)。

吳柏林表示，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)給基因檢測和遺傳咨詢帶來發(fā)展機(jī)遇，但不是所有的項(xiàng)目都是越“高大上”越好，大中小型都需要，而且能獲得百姓和市場的認(rèn)可才行。如果一份檢測報告里有一大堆數(shù)據(jù)，看著漂亮，而沒有實(shí)際指導(dǎo)價值，最后依舊沒能給醫(yī)生和患者解決問題。

上海百傲科技股份有限公司董事長朱濱也稱，報告的內(nèi)容應(yīng)該滿足臨床需求，但目前因?yàn)闆]有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)，不同機(jī)構(gòu)檢測后的報告時間、內(nèi)容不等，在一定程度上影響了醫(yī)生和患者治療時間和方案，甚至還有醫(yī)生反問該怎么使用這些數(shù)據(jù)。

此外，記者在采訪中發(fā)現(xiàn)，有關(guān)精準(zhǔn)醫(yī)療，市場上還存在部分產(chǎn)品價格高低不一、夸大功效、博人眼球等亂象。

中國工程院院士、中南大學(xué)臨床藥理研究所所長周宏灝表示，盡管資本的進(jìn)入助了一臂之力，推動了精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展，但是行業(yè)在成長過程中需要自我冷靜和堅(jiān)守，才能使這項(xiàng)惠民工程健康發(fā)展。

近日，中國個體化用藥—精準(zhǔn)醫(yī)療科學(xué)產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟應(yīng)運(yùn)而生。多名專家認(rèn)為，在精準(zhǔn)醫(yī)療方面仍有很多工作需要去深入研究，從而找到更多新的生物標(biāo)志物，為醫(yī)療需求未得到滿足者提供新型療法。

隨著行業(yè)不斷推動向前，眼下還需要解決如何落實(shí)的問題，而且已經(jīng)不只停留在技術(shù)層面。

吳柏林建議，對已經(jīng)過多方獨(dú)立研究證實(shí)確認(rèn)的與復(fù)雜性疾病相關(guān)的基因多態(tài)性，成熟一個應(yīng)用一個的原則，需要對受檢者提供一份高質(zhì)量且規(guī)范化的檢測結(jié)果解讀報告，以及相關(guān)的高水平的遺傳咨詢，以便評估發(fā)病風(fēng)險以及個體對該病可能的發(fā)病機(jī)率，并以此來設(shè)計(jì)針對個體的疾病預(yù)防和健康管理方案。

另外，一些業(yè)內(nèi)人士建議，需加快完善實(shí)驗(yàn)室操作規(guī)范、數(shù)據(jù)儲存管理等，涉及個人基因信息、數(shù)據(jù)安全監(jiān)管和道德倫理等問題也需予以重視。