人民政協網上海11月7日電  11月7日，中國上海—在第六屆中國國際進口博覽會上，諾華中國宣布攜手PNH病友之家在PNH（陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥）領域開展深度合作，建設跨國藥企與國內患者組織在患者溝通領域的合作范本。作為諾華踐行“以患者為中心”承諾的又一重要實踐，諾華將通過PNH病友之家與患者開展系統化的溝通和互動，致力于發掘在患者旅程中的痛點，更好地滿足實際需求，推動改善疾病認知、促進新藥可及、減輕疾病負擔，讓患者在與這一罕見病的長期抗爭中充實信心、收獲關愛，創想健康未來。

諾華中國副總裁、傳播及患者溝通部負責人許蘊蘭，諾華中國副總裁、腫瘤治療領域負責人嚴瓊，PNH病友之家發起人佳佳，諾華中國腫瘤治療領域血液事業部負責人王瑋（從左到右）

契合患者真實需求，攜手重塑患者醫療體驗

基于此次合作，諾華將邀請PNH病友之家活躍在全國各地的患者代表作為顧問，成立PNH患者顧問委員會，定期討論收集患者反饋和意見，為未來的產品創新和服務創新提供借鑒。這也是諾華首次在中國建立單一病種領域的患者顧問委員會。同時，諾華也將全力支持PNH病友之家在科普教育、患者關愛等方面的日常工作，幫助醫患群體及全社會建立正確的疾病認知，助力提升疾病的診療管理水平。本月底，諾華就將支持PNH病友之家開展首次患者關愛日活動。未來，雙方將持續共同探索更多元化、持續性的合作模式，為患者傳遞真正有價值的改變和關愛。

PNH病友之家發起人佳佳表示：“PNH病友之家是從患者中成長和發展起來的組織，我們深知患者的痛點和需求，致力于推動PNH從‘難診難治’走向‘可診可治’。諾華在創新藥物研發和患者關愛方面的成果有目共睹。今天我們非常高興能夠和諾華達成合作，開啟服務中國PNH患者群體的新篇章。未來我們將攜手諾華，為更多病友提供覆蓋更廣、更切合痛點的服務與支持，改善生命質量，共赴健康未來。”

諾華中國總裁張穎表示：“我非常高興能夠與PNH病友之家建立合作，聆聽患者心聲，并反之造福于患者。一直以來，聚焦患者，縮短及改善患者旅程，重塑患者醫療體驗是諾華的戰略重點之一，也是我們一如既往的初心。此次與PNH之家的合作是諾華攜手醫藥生態圈賦能患者的又一創新嘗試，我們期待繼續與患者開展貫穿全產品生命周期的持續性、系統化溝通，促進創新研發與藥物可及，為患者提供多方位支持，也為建設健康中國貢獻諾華的力量。”

PNH治療曙光初現，照亮患者生命希望

PNH是一種血液系統罕見病，常見于30-40歲人群，主要臨床表現為血管內溶血、潛在的造血功能衰竭和血栓形成傾向，于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。在實際的臨床診斷中，由于PNH較低的發病率，導致其容易被忽視，常造成漏診和誤診。臨床上，PNH也一直缺乏有效的治療藥物，已上市的C5補體抑制劑由于持續性C3介導的血管外溶血，部分患者仍無法擺脫輸血依賴，同時，靜脈注射和皮下注射給藥也影響了患者的生活質量。

北京協和醫院血液內科韓冰教授表示：“盡管近年來國內的PNH治療取得飛躍進展，但很多時候，患者依然無法避免遭遇診斷難、保障少、用藥貴等難題。一旦患病，不僅會影響患者的生命健康，還會對心理健康和家庭生活帶來巨大的陰霾。此次諾華和PNH病友之家的合作，搭建起了多方溝通的橋梁，對于PNH疾病領域的創新發展具有重要意義。我們期待在藥企、患者組織以及醫療機構的共同努力下，讓患者收獲延續生命的可能和更美好的生活。”

據悉，2023年6月，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理諾華創新藥iptacopan（LNP023）膠囊的上市許可申請并將其納入優先審評程序，其擬定適應癥為用于成人PNH患者的治療。iptacopan是由諾華研發的首個靶向補體旁路途徑B因子的口服抑制劑，不僅可抑制血管內溶血和血管外溶血，口服給藥方式也可以提高患者的依從性，改善患者的用藥體驗。這一突破性的藥物有望打破現有治療格局，為PNH患者帶來全新治療選擇，助力其重獲健康和希望。