不知從何時(shí)起，提及全國政協(xié)委員、中國宋慶齡基金會(huì)副主席丁潔，總會(huì)聯(lián)想到另一個(gè)關(guān)鍵詞——罕見病。

罕見病，顧名思義是指患病率很低、很少見的疾病。長期以來，罕見病患者都面臨著診斷難、治療難、用藥難等困境。

“罕見病的治療不只是醫(yī)學(xué)問題，它還涉及很多社會(huì)問題，需要多方力量參與。”瓷娃娃、蝴蝶寶寶、月亮孩子……這些聽似“可愛”的名字背后，隱藏著罕見病患兒難言的傷痛。為罕見病發(fā)聲，成為連任三屆全國政協(xié)委員的丁潔肩頭的責(zé)任。她給自己定下這樣的要求：每年至少帶一件與罕見病相關(guān)的提案上會(huì)。

十幾年前，大眾對罕見病的關(guān)注度還不高。就像丁潔記憶中的：一開始自己在大會(huì)上發(fā)言，周圍總有人露出疑惑的神色。“但近十年情況變了，只要提到罕見病，委員們都特別關(guān)心，都想為解決難題出點(diǎn)力。”

從連續(xù)兩年提請制定《罕見病醫(yī)療保障制度》《罕見病患者救助條例》《孤兒藥法案》，到呼吁盡快成立中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病專科分會(huì)，再到聯(lián)合多位委員共同提交《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的提案》，丁潔的建議越來越聚焦棘手的“瓶頸”問題，提交的聯(lián)名提案也越來越多。

“以前是‘我’建議，而近幾年是‘我們’。”聊到這一變化，丁潔滿臉欣慰，“因?yàn)槿珖鞯仃P(guān)注、科普罕見病的專家變多了，而且除醫(yī)學(xué)專家外，醫(yī)保專家、法律專家、經(jīng)濟(jì)學(xué)專家等都開始參與提案的討論、修改。”

丁潔向記者講了一個(gè)故事。在《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的提案》中，“1+4”的精辟提煉，就是來源于一場委員間的討論。“每年兩會(huì)召開前，我們有共同想法的委員就會(huì)聚到一起，抽出半天時(shí)間對提案草稿進(jìn)行研討。”丁潔回憶，在2019年冬天的一次研討會(huì)上，關(guān)心罕見病救助問題的全國政協(xié)常委、中國稅務(wù)學(xué)會(huì)副會(huì)長張連起參與了討論，總結(jié)大家建議時(shí)，他提出“1+4”的說法，得到在場委員的一致贊同，提案題目也最終敲定。

“‘1+4’朗朗上口，理解起來也更容易。”丁潔表示，“1”是建議首先將第一批罕見病目錄共121種罕見病的相關(guān)藥物，逐步納入國家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策允許的情況下，進(jìn)入省級(jí)統(tǒng)籌范疇。“4”是指建立國家和省級(jí)兩級(jí)政府罕見病專項(xiàng)救助項(xiàng)目、統(tǒng)籌安排慈善基金、引導(dǎo)商業(yè)保險(xiǎn)進(jìn)入、個(gè)人支付相結(jié)合。“提案經(jīng)過了一年多的準(zhǔn)備，研討會(huì)上，每一位委員認(rèn)真負(fù)責(zé)的態(tài)度讓人難忘。”

一路履職，一路成長。作為治療遺傳性進(jìn)行性腎炎（一種罕見病）的專家，丁潔愛說“專業(yè)話”，同時(shí)也打趣自己是個(gè)“法盲”。遇到了十三屆全國政協(xié)常委、知名刑事訴訟法學(xué)專家甄貞，聽她“有理有據(jù)講解立法過程”后，丁潔坦言自己在建言完善罕見病相關(guān)法規(guī)工作時(shí)才有了更科學(xué)、務(wù)實(shí)的思維。

“每個(gè)人的所見所識(shí)都是有限的，不可能成為各個(gè)領(lǐng)域的專家，但是在政協(xié)我們有機(jī)會(huì)向他人請教。”丁潔認(rèn)為，盡可能了解多一點(diǎn)、深化自己的思考，建言才能更扎實(shí)、更專業(yè)。“為百姓發(fā)聲，為黨和政府決策提供更有效的智力支持，這是委員肩上的責(zé)任，只有下功夫，才能提出好建議。”

不說“空話”“套話”，為罕見病患者奔走呼吁，2021年、2022年全國兩會(huì)，丁潔分別帶了4件提案上會(huì)。進(jìn)一步建言央地共同探索罕見病藥品醫(yī)療保障機(jī)制、繼續(xù)完善罕見病高值藥國家藥品談判機(jī)制、將罕見病藥品納入商業(yè)健康保險(xiǎn)、建立罕見病慈善專項(xiàng)醫(yī)療救助基金。

2023年1月，一則好消息傳來——國家衛(wèi)健委發(fā)布了一份針對《關(guān)于加大對罕見病診治投入力度的建議》的答復(fù)。其中提到，國家衛(wèi)健委將按照罕見病目錄制訂工作程序，適時(shí)調(diào)整更新第二批罕見病目錄。此外，中華醫(yī)學(xué)會(huì)擬成立首個(gè)國家級(jí)罕見病權(quán)威醫(yī)學(xué)組織，即中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)。

“對于患者來說，這無疑是好事，給了他們信心！”丁潔表示，目錄更新有利于激發(fā)藥企創(chuàng)新研發(fā)的活力，對未來完善罕見病相關(guān)醫(yī)療保障制度也提供了新的參考。“作為政協(xié)委員，這個(gè)消息對我履職也是一種巨大激勵(lì)。”

在丁潔看來，與政協(xié)結(jié)緣的十五年，是領(lǐng)會(huì)擔(dān)當(dāng)精神、合作精神的十五年。“在接下來的日子里，我將繼續(xù)保持和委員之間的情誼，發(fā)揮‘我們’的力量，在醫(yī)學(xué)科研領(lǐng)域多互動(dòng)合作，在為民解憂方面多合力呼吁，換一種方式繼續(xù)為人民服務(wù)。”（本報(bào)融媒體記者 汪俞佳 李晨陽 張佳琪） 

《 人民政協(xié)報(bào) 》 （ 2023年02月14日   第 01 版）