近日，諾華腫瘤（中國(guó)）宣布，旗下非肽類口服血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA）艾曲泊帕乙醇胺片在中國(guó)上市，將用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類藥物、免疫球蛋白治療無(wú)效或脾切除術(shù)后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者的血小板減少。

該藥物作為ITP二線治療的優(yōu)選方案，不僅可以快速提升血小板數(shù)量，而且采用便利的口服方式，將有助提高患者用藥依從性。

“ITP”是隱藏在人們周?chē)难“鍤⑹?/strong>

和白血病相比，大眾對(duì)原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）的了解相對(duì)較少。夏季上火流鼻血或牙齦出血，輕微磕碰后皮膚出現(xiàn)紫斑，這是生活中常見(jiàn)的出血小問(wèn)題。然而，如果流血不止還伴有明顯乏力感，就要引起重視了，這些有可能是ITP的發(fā)病癥狀。

ITP，以往稱特發(fā)性血小板減少性紫癜，它的發(fā)病原理是人體內(nèi)的“凝血衛(wèi)士”血小板基于一些獲得性自身免疫的原因無(wú)法達(dá)到正常數(shù)量，從而造成患者流血不止、無(wú)法凝固。

在日常生活中，患者血小板數(shù)量一旦下降，就會(huì)頻繁地出現(xiàn)自發(fā)性出血和皮下紫癜，嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)霈F(xiàn)突如其來(lái)的內(nèi)臟、顱內(nèi)大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有嚴(yán)重的乏力、精神不振，極大影響了患者生活質(zhì)量，甚至無(wú)法正常工作和學(xué)習(xí)。

血小板提升是關(guān)鍵 現(xiàn)有治療難題多風(fēng)險(xiǎn)大

據(jù)了解，ITP現(xiàn)有治療方式可分為一、二線治療。一線治療通常使用糖皮質(zhì)激素，雖然短期內(nèi)有效，但治療副作用多，常伴有骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病、急性胃黏膜病變等不良反應(yīng)發(fā)生。青少年長(zhǎng)期使用激素的危害更是不言而喻，變成“小胖子”事小，還可能影響生長(zhǎng)發(fā)育。另外，使用激素治療后超過(guò)一半的患者治療無(wú)效，或者會(huì)復(fù)發(fā)。

因此，二線治療對(duì)于ITP患者長(zhǎng)期治療尤為重要。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院血栓止血診療中心楊仁池教授指出，現(xiàn)有二線治療方案都不盡完善，各有風(fēng)險(xiǎn)。其中，免疫抑制劑治療整體有效率不高，感染風(fēng)險(xiǎn)大；而脾切除治療有效率較高，但患者存在短期和遠(yuǎn)期并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。

另外，很多患者在二線治療效果不佳的情況下，為保證度過(guò)血小板偏低危險(xiǎn)期，會(huì)直接進(jìn)行血小板輸注，不但在血源安全性方面存在風(fēng)險(xiǎn)，在各省市出現(xiàn)地方血源緊張的情況下，更有諸多治療不便。

創(chuàng)新研發(fā) 助ITP患者迎來(lái)快速升板時(shí)代

有沒(méi)有一種二線治療的藥物既能迅速提升血小板，降低治療風(fēng)險(xiǎn)，還能兼顧提高患者生活質(zhì)量？隨著艾曲泊帕乙醇胺片上市，讓這件事成為可能。

首先，與一線糖皮質(zhì)激素治療以減少血小板清除為主的機(jī)制不同，艾曲泊帕乙醇胺片不局限于“節(jié)流”，更能幫助“開(kāi)源”。它與TPO受體的跨膜結(jié)構(gòu)域選擇性相互作用，增加血小板的生成，使得ITP患者的血小板水平能快速升高至安全水平。

第二，該藥物不與內(nèi)源性TPO競(jìng)爭(zhēng)，不會(huì)誘導(dǎo)TPO抗體，可以實(shí)現(xiàn)穩(wěn)定、可預(yù)測(cè)的血小板計(jì)數(shù)上升。多個(gè)研究顯示，使用該藥治療后，30%左右的ITP患者可獲得停藥后長(zhǎng)期緩解。

第三，作為目前國(guó)內(nèi)唯一上市的口服類TPO受體激動(dòng)劑，該藥物改變了患者需要定期注射的治療模式，有助提高治療依從性，改善患者生活質(zhì)量。

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授指出：“艾曲泊帕乙醇胺片作為二線治療推薦用藥，它在中國(guó)上市將提升國(guó)內(nèi)ITP治療效果。然而，上市是第一步，如何讓更多人能夠早日使用到ITP治療創(chuàng)新藥物，是所有專家共同關(guān)心的。因此，希望該藥物能夠早日進(jìn)入醫(yī)保，在未來(lái)幫助越來(lái)越多的ITP患者獲得良好的療效和更好的治療體驗(yàn)，盡早走出疾病陰霾，回歸幸福生活。”（袁馨晨）