罕見(jiàn)病藥品上市加速需多政策落地

業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為罕見(jiàn)病缺醫(yī)少藥問(wèn)題涉及面廣，仍需多方合作才能讓治療更可及

近日，中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》，提出了36條具體改革措施，其中包括罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械一系列鼓勵(lì)政策，如可附帶條件批準(zhǔn)上市等。

業(yè)界認(rèn)為，罕見(jiàn)病缺藥問(wèn)題涉及面廣，政府、企業(yè)、公益界等多方合作仍需加強(qiáng)，才能讓罕見(jiàn)病治療可及。

北京中醫(yī)藥大學(xué)法律系副教授鄧勇指出，《意見(jiàn)》只是部門的規(guī)范性文件，位階較低，立法部門需加快后續(xù)法律的立、改、廢工作，創(chuàng)新藥的監(jiān)管、審評(píng)審批才能真正做到有法可依。

新藥上市晚歐美5-7年，海外代購(gòu)現(xiàn)象嚴(yán)重

國(guó)家食藥監(jiān)總局副局長(zhǎng)吳湞10月9日解讀《意見(jiàn)》時(shí)指出，2001年-2016年美國(guó)共有433個(gè)新藥批準(zhǔn)上市，其中只有133個(gè)在中國(guó)上市，占30.7%。近10年，在我國(guó)上市的29個(gè)典型新藥比歐美晚5-7年。另有數(shù)據(jù)顯示，1973年到1983年十年的時(shí)間，美國(guó)只有10個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市；在1983年的“孤兒藥法案”頒布之后，從1983年到2015年有將近500個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市。

罕見(jiàn)病患者群體的治療現(xiàn)狀更糟糕。“孤兒藥”是不少罕見(jiàn)病患者最后的希望，由于病因相對(duì)復(fù)雜及企業(yè)研發(fā)乏力、境外藥國(guó)內(nèi)上市時(shí)間漫長(zhǎng)等因素，大多數(shù)罕見(jiàn)病患者無(wú)藥可用。

“國(guó)外罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國(guó)時(shí)間長(zhǎng)，而我國(guó)藥物醫(yī)療器械的創(chuàng)新性研發(fā)又比較落后，罕見(jiàn)病藥物既貴且缺。”罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方指出，治療罕見(jiàn)病的500多種藥物中，只有110多種藥物在國(guó)內(nèi)上市，盡管存在較大風(fēng)險(xiǎn)，很多中國(guó)患者也只能選擇代購(gòu)。即便有藥，還有一些患者因?yàn)樗巸r(jià)昂貴而望藥興嘆。新京報(bào)記者了解到，此前曾有不少跨國(guó)企業(yè)用慈善贈(zèng)藥的方式將藥品引入中國(guó)，但往往因?yàn)殚L(zhǎng)久虧損而退市。

縮短臨床降成本，讓罕見(jiàn)病新藥盡快上市

此次出臺(tái)的《意見(jiàn)》特別提到：“罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。對(duì)境外已批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市，企業(yè)應(yīng)制定風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，按要求開(kāi)展研究。”

“這樣可以縮短臨床試驗(yàn)和審批時(shí)間，讓新藥好藥盡快上市。”吳湞指出，推出一些優(yōu)先審批、加快審批的措施，通過(guò)這些來(lái)降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價(jià)格，更好地實(shí)現(xiàn)藥品的可及性。

其實(shí)，對(duì)罕見(jiàn)病藥物開(kāi)通“綠色通道”，在《意見(jiàn)》發(fā)布前就已有先例。

作為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批治療復(fù)發(fā)或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)的罕見(jiàn)病藥物，微芯生物研發(fā)的西達(dá)本胺就獲得了有條件上市。“假若早期臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)患者有獲益，安全性可控制，就能基于此并附帶條件被批上市的話，不僅患者可以得到早日治療，企業(yè)也能更快地獲得回報(bào)。”微芯生物總裁兼首席科學(xué)館魯先平介紹，國(guó)家食藥監(jiān)總局當(dāng)年正是參照了國(guó)外罕見(jiàn)病臨床開(kāi)發(fā)，批準(zhǔn)西達(dá)本胺在中國(guó)進(jìn)行了以上市為目的注冊(cè)性II臨床研究。此后還給予了優(yōu)先和特殊審評(píng)通道，縮短了西達(dá)本胺臨床研究時(shí)間，加速了其上市速度。

藥業(yè)加速產(chǎn)品上市期待激勵(lì)政策落地

對(duì)境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)有條件地開(kāi)“綠燈”，也意味著占據(jù)了罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥大片江山的國(guó)外創(chuàng)新藥將加速進(jìn)入中國(guó)。

“這一利好消息也將在夏爾的產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域產(chǎn)生強(qiáng)大的助推力，為我們?cè)谥袊?guó)加速引進(jìn)罕見(jiàn)病創(chuàng)新產(chǎn)品奠定基礎(chǔ)。”致力于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的夏爾中國(guó)總經(jīng)理叢凡指出，目前，夏爾全球正在推進(jìn)的40個(gè)臨床產(chǎn)品項(xiàng)目中有超過(guò)75%都針對(duì)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，其中超過(guò)半數(shù)已處于三期臨床或上市注冊(cè)階段。

新加坡Lorem Vascular在華全資子公司絡(luò)仁醫(yī)療器械(北京)有限公司總經(jīng)理馬旭東也表示，絡(luò)仁集團(tuán)將充分利用Celution再生醫(yī)學(xué)系統(tǒng)療法在國(guó)外積累的臨床研究數(shù)據(jù)，盡快啟動(dòng)該療法在中國(guó)的硬皮病治療申報(bào)工作(該產(chǎn)品已獲得歐盟硬皮病孤兒藥認(rèn)證)。馬旭東希望，能出臺(tái)更詳細(xì)的《意見(jiàn)》解讀及在罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品注冊(cè)審評(píng)審批方面的具體指導(dǎo)原則，將利好政策的激勵(lì)作用落實(shí)到位。

北京中醫(yī)藥大學(xué)法律系副教授鄧勇建議，在國(guó)家利好政策的引導(dǎo)下，企業(yè)應(yīng)瞄準(zhǔn)政策紅利，充分做好市場(chǎng)調(diào)研，特別是國(guó)外研發(fā)罕見(jiàn)病藥物政策法律的調(diào)研，做到綜合考察，知己知彼，理性做出企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)藥物方面的決策。

- 聲音

促進(jìn)罕見(jiàn)病治療可及多重問(wèn)題待解決

盡管在創(chuàng)新藥審評(píng)審批上出現(xiàn)了利好政策，但與歐美、日本相比，中國(guó)政府要讓罕見(jiàn)病治療可及，仍需解決多重問(wèn)題。

微芯生物總裁兼首席科學(xué)館魯先平：截至目前，已有包括美國(guó)、日本在內(nèi)的40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)通過(guò)罕見(jiàn)病藥物相關(guān)法案。由于價(jià)格管理、基金資助，稅務(wù)減免以及市場(chǎng)獨(dú)占期等多重優(yōu)惠政策，國(guó)外藥企紛紛加大了對(duì)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)與生產(chǎn)。因此，亟須制定我國(guó)的罕見(jiàn)病藥物政策和管理制度，包括稅收優(yōu)惠政策、注冊(cè)審批特殊政策、醫(yī)保政策等。

絡(luò)仁醫(yī)療器械(北京)有限公司總經(jīng)理馬旭東：罕見(jiàn)病領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究、罕見(jiàn)病目錄和數(shù)據(jù)庫(kù)建立、患者登記制度、罕見(jiàn)病用藥的醫(yī)保支付等多方面仍有待完善。如罕見(jiàn)病新藥研發(fā)，面臨長(zhǎng)達(dá)10年研發(fā)時(shí)間和高達(dá)10億美元的研發(fā)成本，而且患者少，臨床試驗(yàn)難度大，若上市后不能自主定價(jià)，就難以及時(shí)收回研發(fā)成本、支持藥企的后續(xù)研發(fā)。

魯先平：任何醫(yī)療器械產(chǎn)品的研發(fā)都具有一定的偶然性，只有讓足夠多的科研人員共同致力于罕見(jiàn)疾病的研究，才能從眾多的偶然性中找出必然之路，要做到這一點(diǎn)也需要國(guó)家層面給予罕見(jiàn)病科研方面政策的傾斜和指導(dǎo)，單靠幾個(gè)企業(yè)的力量是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。

罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方：國(guó)家食藥監(jiān)總局應(yīng)設(shè)立罕見(jiàn)病辦公室這種聯(lián)動(dòng)的行政職能部門，負(fù)責(zé)推動(dòng)不同部門的合作。目前國(guó)家在科研上的投入并不夠，而罕見(jiàn)病治療可及性又涉及多個(gè)部門，需要國(guó)家衛(wèi)計(jì)委、國(guó)家食藥監(jiān)總局、國(guó)家人力資源和社會(huì)保障部等多部門形成更為緊密的聯(lián)動(dòng)，才能最終解決罕見(jiàn)病可及性問(wèn)題。

本版采寫(xiě)/新京報(bào)記者 王卡拉