冰桶挑戰(zhàn)關(guān)注 漸凍人罕見(jiàn)病衛(wèi)計(jì)委官微承諾捐款

　　冰桶挑戰(zhàn)引發(fā)社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病“漸凍人”的關(guān)注，但中國(guó)缺乏針對(duì)罕見(jiàn)病患者的救助和保障政策，患者境況有待改善

　　一款帶有慈善使命的冰桶挑戰(zhàn)游戲風(fēng)靡一時(shí)，并從大洋彼岸傳遞到中國(guó)。

　　8月18日，中國(guó)瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心（下稱(chēng)“瓷娃娃中心”）在新浪微公益平臺(tái)發(fā)起了“助力罕見(jiàn)病，一起‘凍’起來(lái)”的冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)，為中國(guó)罕見(jiàn)病群體進(jìn)行公益募捐。國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委官微也在8月20日開(kāi)始傳遞公眾為罕見(jiàn)病募款的信息。

　　在美國(guó)，這項(xiàng)活動(dòng)從6月就開(kāi)始了。被點(diǎn)名參與者要么接受冰桶挑戰(zhàn)，自潑冰水，要么就向有關(guān)慈善機(jī)構(gòu)捐款100美元。美國(guó)總統(tǒng)奧巴馬即在被點(diǎn)名后放棄自潑冰水而選擇捐款。

　　8月18日，小米手機(jī)董事長(zhǎng)雷軍在微博表示接受了德國(guó)DST公司尤里米爾夫婦的冰桶挑戰(zhàn)，成為美國(guó)冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)的首位中國(guó)應(yīng)戰(zhàn)者，他向美國(guó)ALS協(xié)會(huì)捐款100美元，同時(shí)向中國(guó)的瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)基金ALS項(xiàng)目捐款1萬(wàn)元。當(dāng)天，果殼網(wǎng)CEO姬十三也參加了冰桶挑戰(zhàn)，不但自潑冰水，還稱(chēng)會(huì)向本土公益機(jī)構(gòu)瓷娃娃罕見(jiàn)病中心ALS項(xiàng)目捐款。

　　與此同時(shí)，瓷娃娃中心的官方微博推出了在新浪微公益平臺(tái)上的捐款鏈接，公布了冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)規(guī)則和募捐方式，不接受挑戰(zhàn)的人可向瓷娃娃基金捐款100元人民幣。

　　瓷娃娃中心是為罕見(jiàn)病群體服務(wù)的公益機(jī)構(gòu)，成立于2008年，2011年在北京民政局注冊(cè)。2009年，瓷娃娃中心在中國(guó)社會(huì)福利基金會(huì)下，設(shè)立全國(guó)性罕見(jiàn)病公募基金“瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)基金”。瓷娃娃中心在國(guó)內(nèi)發(fā)起的冰桶挑戰(zhàn)正是向中國(guó)?；饡?huì)瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)基金進(jìn)行捐助。

　　截至8月20日下午，根據(jù)新浪微公益公示，瓷娃娃中心已有5418名捐助者，累積善款總額為約146萬(wàn)元。

　　8月20日下午，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委新浪官方微博@健康中國(guó)轉(zhuǎn)發(fā)主持人張泉靈參加冰桶挑戰(zhàn)的微博，也披露“國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委宣傳司司長(zhǎng)、新聞發(fā)言人@毛群安個(gè)人向罕見(jiàn)病中心@瓷娃娃捐款”，該官微還明確表示將向瓷娃娃中心捐款，稱(chēng)衛(wèi)計(jì)委一直以來(lái)努力通過(guò)規(guī)范臨床技術(shù)、開(kāi)展臨床路徑管理，提高醫(yī)務(wù)人員對(duì)罕見(jiàn)病的診療能力；又將苯丙酮尿癥納入新農(nóng)合大病保障范圍。

　　在美國(guó)，冰桶挑戰(zhàn)一開(kāi)始只是高爾夫球員Greg Norman等運(yùn)動(dòng)員之間的游戲，被點(diǎn)名的人可以選擇將淋冰水的視頻上傳到社交網(wǎng)絡(luò)，也可以向任一慈善機(jī)構(gòu)捐款100美元。7月底，美國(guó)人Peter Frates的加入，將冰桶挑戰(zhàn)與ALS聯(lián)系起來(lái)。

　　Peter曾是棒球運(yùn)動(dòng)員，2012年被診斷患有肌肉萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS），也就是俗稱(chēng)的漸凍人，此后就投身于ALS的宣傳，并在ALS協(xié)會(huì)的馬薩諸塞州分會(huì)工作。

　　今年7月31日他在Facebook上發(fā)起冰桶挑戰(zhàn)，提出口號(hào)“消除ALS（Strike out ALS）”，呼吁公眾關(guān)注ALS，不愿接受挑戰(zhàn)的人可以選擇向任何一家關(guān)于ALS的慈善組織捐款。

　　之后，在Peter及其家人親友的推廣下，以宣傳ALS為名義的冰桶挑戰(zhàn)在社交網(wǎng)絡(luò)中迅速走紅。微軟創(chuàng)始人比爾·蓋茨、蘋(píng)果CEO蒂姆·庫(kù)克等等知名人士接受挑戰(zhàn)。

　　此輪冰桶挑戰(zhàn)的風(fēng)靡為ALS協(xié)會(huì)帶來(lái)了大量捐款。ALS協(xié)會(huì)官網(wǎng)顯示，截至8月20日，ALS協(xié)會(huì)收到3100萬(wàn)美元的捐款，去年同期僅為190萬(wàn)美元。ALS協(xié)會(huì)主席芭芭拉·紐豪斯表示會(huì)將善款優(yōu)先使用于ALS的實(shí)驗(yàn)室研究項(xiàng)目以及ALS患者支持等工作。

　　ALS協(xié)會(huì)是美國(guó)一家全國(guó)性的非營(yíng)利組織，以“創(chuàng)造沒(méi)有ALS的世界（Create a world without ALS）”為己任。

　　冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)進(jìn)入國(guó)內(nèi)后，互聯(lián)網(wǎng)大佬、企業(yè)老板、演藝界人士、知名微博草根等人積極參與。其中，小米董事長(zhǎng)雷軍、奇虎360董事長(zhǎng)周鴻祎、萬(wàn)達(dá)集團(tuán)董事王思聰、百度公司董事長(zhǎng)李彥宏等人的參與引發(fā)熱議。王思聰已宣布向瓷娃娃中心ALS項(xiàng)目捐款100萬(wàn)元。

　　瓷娃娃中心在官方微博@瓷娃娃中表示，民間組織的努力是為了在制度上保障罕見(jiàn)病群體的求醫(yī)、成長(zhǎng)。

　　科學(xué)松鼠會(huì)李清晨曾向公眾科普ALS。

　　所謂“漸凍人”，通常是指一組原因不明的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病，因其可選擇性損傷脊髓和腦干，表現(xiàn)為慢性進(jìn)行性的神經(jīng)系統(tǒng)的損害，病人的病程自發(fā)病至死亡仿佛一個(gè)逐漸被冰凍結(jié)的過(guò)程，因此民間又將此類(lèi)疾病俗稱(chēng)人“漸凍人”。

　　ALS是四種臨床上的漸凍癥中最為多見(jiàn)的一種，其余三種分別是進(jìn)行性肌萎縮癥、進(jìn)行性延髓麻痹和原發(fā)性側(cè)束硬化癥。

　　早在1869年法國(guó)著名神經(jīng)生物學(xué)家Jean-Martin Charcot發(fā)現(xiàn)并報(bào)告了該病。1939年6月21日，美國(guó)著名棒球運(yùn)動(dòng)員盧·格里格（Henry Louis Lou Gehrig ）被確診患ALS，美國(guó)將這一天命名為世界運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病日，ALS也被稱(chēng)為“盧·格里格病”。

　　ALS的臨床表現(xiàn)主要為肌肉逐漸萎縮與進(jìn)行性肢體癱瘓，患者存活年限通常為3到5年，大多因呼吸衰竭而死。

　　近95%的ALS屬于散發(fā)性案例，病因不明確，5%到10%有明確的遺傳因素。漸凍人癥不可防，存活年限3-5年，僅5%存活超過(guò)20年。目前，無(wú)治愈方式和藥物。

　　此前，ALS作為罕見(jiàn)病的一種公眾知曉度并不高，最為出名的患者是物理學(xué)家霍金。

　　世界衛(wèi)生組織（WHO）將罕見(jiàn)病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.065%～0.1%之間的疾病或病變。中國(guó)目前沒(méi)有關(guān)于罕見(jiàn)病的官方定義。

　　目前，全世界確認(rèn)的罕見(jiàn)病有近七千種，其中80%為遺傳性疾病，約50%的罕見(jiàn)病在出生時(shí)或者兒童期發(fā)病，約占人類(lèi)疾病種類(lèi)的10%。按此比例，中國(guó)各類(lèi)罕見(jiàn)病患者估計(jì)超過(guò)一千萬(wàn)。

　　雖然冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)大大提升了社會(huì)的關(guān)注熱度，但中國(guó)仍缺乏針對(duì)罕見(jiàn)病的法規(guī)政策，社會(huì)保障同樣不足。

　　目前已有30多個(gè)國(guó)家出臺(tái)了相應(yīng)的孤兒藥政策，1983年美國(guó)出臺(tái)《孤兒藥政策》極大促進(jìn)了罕見(jiàn)病藥物研發(fā)工作。

　　而在國(guó)內(nèi)，罕見(jiàn)病藥物進(jìn)口審批不暢，研發(fā)更顯滯后。目前全世界大概有300余種治療罕見(jiàn)病的藥物，幾乎均由發(fā)達(dá)國(guó)家研發(fā)。這些藥物要進(jìn)入中國(guó)面臨重重難題。

　　首先是嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)，要求不少于三百例病人。“而一種罕見(jiàn)病，可能全國(guó)就只能找到一兩百個(gè)人。”一家醫(yī)藥公司的負(fù)責(zé)人曾向財(cái)新記者介紹，臨床試驗(yàn)成為絕大多數(shù)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入中國(guó)的障礙。與此同時(shí)，要履行完藥物引進(jìn)的全套申請(qǐng)、審批程序，往往需要五到六年的時(shí)間，“病人是等不起的。”

　　盡管中國(guó)的藥物規(guī)范中規(guī)定，罕見(jiàn)病藥物注冊(cè)申請(qǐng)可以實(shí)行特殊審批，但卻始終沒(méi)有實(shí)施細(xì)則。清華大學(xué)衛(wèi)生法研究中心教授王晨光此前曾指出，建立罕見(jiàn)病藥物審批的“綠色通道”，需要明確認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)、審批程序、注冊(cè)前的使用等一系列內(nèi)容，目前中國(guó)的立法仍留空白。

　　王晨光介紹，由于罕見(jiàn)病藥物大多是生物制藥，前期研發(fā)投入非常大。美國(guó)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)發(fā)展早期，政府投入大量資金支持研發(fā)，并從稅收減免、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、注冊(cè)審批等方面給予法律政策支持。

　　事實(shí)上，隨著社會(huì)組織、學(xué)界在這幾年來(lái)的大力呼吁，中國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的科研工作確已有了一定的投入。多次提交罕見(jiàn)病提案的全國(guó)政協(xié)委員、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院內(nèi)科主任李定國(guó)曾介紹，國(guó)家自然科學(xué)基金在近五年來(lái)投入到罕見(jiàn)病科研項(xiàng)目中的經(jīng)費(fèi)，占到了1986年到2012年在這方面總投入的80%。而其中，血液病受益最多，占據(jù)了90%的經(jīng)費(fèi)。但入列國(guó)家自然科學(xué)基金支持目錄的43種罕見(jiàn)病中，還有一半沒(méi)有任何研究經(jīng)費(fèi)的支持。

　　近年來(lái)，國(guó)內(nèi)NGO組織、專(zhuān)家學(xué)者頻頻呼吁將罕見(jiàn)病納入醫(yī)保。目前在中國(guó)的絕大多數(shù)地區(qū)，僅有血友病用藥進(jìn)入了醫(yī)保目錄。

　　由于病人總?cè)藬?shù)少、人均研發(fā)成本高昂，現(xiàn)有的罕見(jiàn)病藥物，價(jià)格都十分昂貴。在美國(guó)、歐盟、韓國(guó)、中國(guó)臺(tái)灣、香港等國(guó)家地區(qū)，都通過(guò)政府的醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃或廣泛覆蓋的商業(yè)保險(xiǎn)分擔(dān)病人家庭的支付壓力。

　　在王晨光看來(lái)，罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入醫(yī)保并非不現(xiàn)實(shí)，但需要具體的測(cè)算，需要病友組織、學(xué)界向有關(guān)部門(mén)提出可行的建議。此外，醫(yī)保部門(mén)往往有著較強(qiáng)的議價(jià)能力，若能建立起包括病友組織、民間團(tuán)體參與的控費(fèi)機(jī)制，完全有可能降低藥物的供應(yīng)價(jià)格。